【法規】
１ 正。希少疾病用医薬品の指定にあたり、当該医薬品の用途に係る対象者の数が国内において5万人未満であることが要件の1つにある。これは厚生労働科学研究事業の調査結果等を利用して患者数を推定するが、数種類の統計データを用いて推計結果が提出されることが望ましい。
２ 正。厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定申請があったとき、対象患者数、医療上の必要性などの条件に合致することを確認し、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、指定することができる。
３ 正。厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定をしたときは、その旨を官報に掲載することで公示する。
４ 正。希少疾病用医薬品の指定を受けた者が、その試験研究又は製造販売等を中止しようとするときは、あらかじめ少なくとも1年前までに厚生労働大臣に届け出なければならない。
５ 誤。厚生労働大臣は、希少疾病用医薬品の指定を取り消したときは、その旨を官報に掲載することで公示する。
〈希少疾病用医薬品に対する支援措置〉
（1）助成金の交付、（2）試験研究に関する指導・助言、（3）税制措置、（4）優先審査、（5）再審査期間の延長、が行われる。
〇